(A cura di A. Repetto)

D: Professore, potrebbe illustrare le caratteristiche innovative degli ultimi farmaci immunosoppressivi (cladribina e altri), in via di sperimentazione, rispetto a quelli già noti?

R: La novità di questi farmaci è la possibilità di somministrarli per via orale. Si può capire come questo sia di estrema importanza per il paziente.
Un altro vantaggio consiste nel fatto che si tratta di farmaci con un profilo di sicurezza abbastanza buono, perché gli studi di fase due hanno mostrato che funzionano ai dosaggi bassi e il rischio di eventi avversi seri è modesto. Certo, bisogna aspettare gli studi di fase tre, il doppio cieco con grandi numeri di pazienti, per poter stabilire il problema della safety a lungo termine e il follow-up di questi pazienti. Gli studi di fase due per ora ci permettono di riportare dati a favore di questi farmaci, per i risultati clinici, riportati nel breve termine, soprattutto alla risonanza magnetica.
Abbiamo, infatti, condotto studi per sei-otto mesi.
Inoltre i vantaggi derivano anche per la sicurezza, perché sono farmaci che sembrerebbero dare la possibilità di utilizzo a più lungo termine, rispetto a mitoxantrone, ciclofosfamide, che usiamo oggi e che si possono usare per alcuni anni, ma poi il rischio cumulativo legato alla dose diviene tale per cui non si può proseguire il trattamento.
La cladribina, per esempio, è un farmaco estremamente interessante, perché si deposita e poi viene rilasciato lentamente, agisce sui linfociti e sui monoliti e ha un’azione linfopenizzante. La sua modalità di trattamento è decisamente vantaggiosa, perché questo farmaco andrebbe assunto per cinque giorni al mese per quattro mesi, con un’interruzione successiva di un anno, per poi riprendere nel secondo anno, con due somministrazioni. Si hanno risultati sia sugli effetti clinici che sulle ricadute.
Sostanzialmente, si può dire che questi ultimi anni ci hanno insegnato ad essere più ottimisti e la ricerca ci ha portato ad avere più farmaci a disposizione, che abbiamo imparato ad usare meglio e che ci hanno fornito più possibilità di terapia, che spero rimangano e migliorino ulteriormente nel futuro.